In Italia manca una legge sulle malattie rare. Le malattie rare, rare perché colpiscono “solo” tra il 6 e l’8% della popolazione nel corso della vita che in Europa significa circa 30 milioni di persone, costituiscono una minaccia per la salute dei cittadini europei in quanto patologie potenzialmente letali o cronicamente debilitanti.
La rarità incide anche sulle possibilità della ricerca clinica, in quanto la valutazione di nuove terapie è spesso resa difficoltosa dall'esiguo numero di pazienti arruolabili nei trial clinici. L'incapacità dello Stato a sopperire alle esigenze dei cittadini esige un'appropriata risposta legislativa in grado di salvaguardare il malato e di sostenerlo durante l'evolversi della malattia.
E’ quanto si prefigge di fare un gruppo di deputati, tra i quali l’on. Simonetta Rubinato, con la proposta di legge, predisposta dall’on. Luciana Pedoto, che ha l'obiettivo di tutelare i malati e le loro famiglie per rendere meno gravoso il decorso della malattia, potenziare la ricerca e facilitare per i cittadini portatori di malattie rare l’accesso ai farmaci e alle terapie senza percorsi burocratici e vessatori.
